로켓 파마슈티컬스가 지난해 대규모 구조조정을 통해 비용을 절감하며 순손실 폭을 줄인 것으로 나타났다.
26일(현지시간) 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 로켓 파마슈티컬스의 2025년 연차보고서(10-K)에 따르면 회사는 2025년 7월 전체 인력의 약 30%를 감축하는 등 전략적 조직 개편 및 파이프라인 우선순위 조정을 단행했다.
이번 구조조정은 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 심혈관 유전자 치료제 플랫폼에 자원을 집중하는 것을 목표로 한다. 또한 운영 효율성을 높여 현금 보유고를 2027년 2/4분기까지 연장할 계획이다. 회사는 이를 통해 12개월 운영 비용을 약 25% 절감할 것으로 기대하고 있다.
구조조정에 따라 로켓 파마슈티컬스는 다논병(RP-A501), PKP2-연관 부정맥 유발성 심근병증(RP-A601), BAG3-확장성 심근병증(RP-A701) 등 심혈관 질환 프로그램과 중증 백혈구 부착 결핍증(LAD-I) 치료제 '크레슬라디(KRESLADI)'의 허가 재신청에 집중할 방침이다.
반면 판코니 빈혈(FA) 및 피루브산 키나아제 결핍증(PKD) 프로그램은 내부 자원 배분을 중단하고 외부 파트너십을 모색하기로 했다.
이러한 비용 절감 노력의 결과로 2025년 연간 순손실은 2억2310만달러(약 3070억원)로 2024년 2억5870만달러 대비 13.8% 감소했다. 연구개발(R&D) 비용은 1억4200만달러로 전년 1억7120만달러보다 17.1% 줄었으며 일반관리(G&A) 비용도 8650만달러로 15.2% 감소했다.
한편 회사는 2025년 10월 미국 식품의약국(FDA)이 중증 백혈구 부착 결핍증(LAD-I) 치료제 '크레슬라디'의 생물의약품 허가신청(BLA) 서류 재제출을 접수했다고 밝혔다. 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일은 2026년 3월 28일로 정해졌다.
주력 파이프라인인 다논병 치료제(RP-A501)는 2025년 5월 임상 2상에서 환자 사망을 포함한 심각한 부작용(SAE)이 발생했다. 이로 인해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 보류 조치를 받았으나 같은 해 8월 해제됐다. 이후 용량을 조절해 임상을 재개했다.
2025년 12월 31일 기준 로켓 파마슈티컬스의 현금, 현금성 자산 및 투자금은 1억8890만달러다.