FDA 국장 "효과 없는데 두개골 뚫는 약, 승인 압박받았다"

미국 식품의약국(FDA)이 환자 두개골에 구멍을 뚫어 투약하지만 효과가 입증되지 않은 희귀병 치료제에 대해 승인 압력을 받았다고 밝혔다.

마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 26일(현지시간) CNBC 방송과의 인터뷰에서 최근 FDA의 희귀병 치료제 승인 거부 결정을 옹호하며 이같이 말했다.

마카리 국장은 "연구자들이 말 그대로 사람의 두개골에 구멍을 뚫어 뇌실에 직접 주사하는 제품이 있었다"고 언급했다.

마카리 국장은 "무작위 배정 기간이 끝났을 때 아무런 이점도 발견되지 않았지만, 우리가 승인하라는 압력을 받은 약 중 하나가 바로 이것"이라고 덧붙였다.

마카리 국장이 언급한 치료제는 제약사 유니큐어(UniQure)가 개발한 헌팅턴병 유전자 치료제로 추정된다.

헌팅턴병은 신경계가 점진적으로 퇴화하는 희귀 유전 질환이다.

마카리 국장의 발언은 FDA의 엄격한 승인 기준을 설명하기 위한 것으로 풀이된다. 특히 치료 효과는 불분명하면서 환자에게 큰 위험을 주는 침습적 시술을 동반하는 약물에는 이 기준을 적용할 수밖에 없다는 의미다.